O secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde, Denizar Vianna Araújo, assinou em 24 de abril a portaria SCTIE/MS Nº24 que determina a disponibilização do medicamento Spinraza® (nusinersena) no Sistema Único de Saúde (SUS). Contudo, o acesso regular ao tratamento será somente para pacientes com AME 5q tipo I – com diagnóstico genético confirmatório que não estejam em ventilação mecânica invasiva permanente. A portaria foi assinada durante uma reunião no Senado Federal da Comissão de Assuntos Sociais do Senado (CAS) e publicada em 25 de abril no Diário Oficial da União (DOU). Estavam presentes na cerimônia o ministro da Saúde, Luiz Henrique Mandetta, a primeira-dama, Michelle Bolsonaro, o presidente da CAS, senador Romário (Pode-RJ), o presidente do Senado, Davi Alcolumbre, e a senadora Mara Gabrilli (PSDB-SP).
O anúncio da incorporação vem depois do resultado da última consulta pública, encerrada no final de março, que reuniu mais de 41 mil contribuições opinativas em apenas dez dias, além das 490 contribuições técnicas e científicas[1]. Para Fátima Braga, presidente da Associação Brasileira de Atrofia Muscular Espinhal (Abrame), o recorde de contribuições da consulta pública e o engajamento de toda a sociedade, foram fundamentais para a tomada de decisão do Ministério da Saúde.
A presidente da Abrame reconhece a inclusão da terapia no sistema público de saúde como uma grande vitória da sociedade, e também como uma oportunidade sem igual para definir uma nova política de cuidado para os pacientes com AME. “A incorporação do Spinraza® (nusinersena) no SUS é uma grande vitória e uma questão de sobrevivência. Acompanhamos todo o processo, desde a aprovação do registro sanitário, e esperávamos ansiosamente por essa notícia. Isso vai mudar as nossas vidas”. Apesar do avanço, Fátima discorda de uma das restrições presentes na Portaria, para pacientes que estão em ventilação mecânica invasiva permanente: “Entendemos a complexidade dos processos de avaliação de um medicamento para que seja fornecido pelo SUS, mas quem tem AME sabe o quanto é importante contar com essa opção, é a única disponível no mundo. Com essa restrição, muitos pacientes com o tipo I continuarão desassistidos”.
A portaria SCTIE/MS Nº24 determina o acesso regular para os pacientes com AME 5q tipo I. A Biogen, detentora do registro do medicamento, reconhece o avanço que a portaria traz. “A incorporação do tratamento no SUS é uma grande conquista social. Nós reconhecemos esse momento como uma vitória, a decisão do Ministério da Saúde é um marco importante para comunidade de AME no Brasil. O nosso compromisso com a disponibilização do medicamento de forma ampla, sem qualquer tipo de restrição, e de acordo com a indicação da bula, permanece. Todos os pacientes devem ser beneficiados com o tratamento pela rede pública de saúde”, reforça André Liamas, diretor de acesso ao mercado e relações corporativas da Biogen.
Para os pacientes com os tipos II e III, o Ministério da Saúde se comprometeu[2] a viabilizar o acesso ao tratamento por compartilhamento de risco, uma proposta inédita no Brasil, mas já adotada em outros países, como Itália, Inglaterra, Canadá, França, Espanha e Alemanha. Essa nova modalidade envolverá a pasta e o laboratório responsável pelo medicamento e condiciona o pagamento do tratamento a melhora na vida real.
A Biogen está em conversa com o Ministério da Saúde para explorar as possibilidades do modelo de compartilhamento de risco. “Essa modalidade ainda está em construção. Dada a complexidade e caráter inovador do modelo de compartilhamento de risco, são múltiplas as variáveis a serem acordadas. Por isso, cada detalhe deve ser estudado e revisado, a fim de garantir uma proposta viável, objetiva e justa para todas as partes, especialmente para os pacientes”, diz Liamas.
Existem mais de seis mil pacientes, em todo o mundo, que já fazem uso da medicação. A tecnologia tem sido testada e documentada em novos estudos de vida real. O Spinraza® (nusinersena) é a primeira e até agora a única terapia medicamentosa disponível para tratar atrofia muscular espinhal, doença rara, grave, degenerativa, e a maior causa genética de morte de crianças de até dois anos de idade[3].
Na visão clínica do médico neurologista Edmar Zanoteli, a dispensação da terapia será transformadora. “Até agora só contávamos com terapias paliativas. A inclusão desse medicamento no sistema de saúde pode ser um marco no tratamento da atrofia muscular espinhal, que passará a contar com uma terapia medicamentosa que, no mínimo, impede a sua progressão, algo sem precedentes no universo das doenças neurodegenerativas”, esclarece.
Considerando a incorporação tradicional referente à população elegível, a Lei 12.401/2011 e o Decreto 7.646 colocam que a partir da decisão publicada no DOU, o Ministério da Saúde tem 180 dias para garantir que os pacientes recebam o tratamento pela rede pública. Houve compromisso por parte da Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos em obedecer esse prazo. Dentro desses 180 dias o Ministério também deverá publicar o Protocolo Clínico e de Diretrizes Terapêuticas (PCDT) – documento que estabelece critérios para o diagnóstico da doença ou do agravo à saúde, definições sobre o tratamento, as posologias recomendadas, os mecanismos de controle clínico e o acompanhamento e a verificação dos resultados terapêuticos, a serem seguidos pelos gestores do SUS.
